基于患者报告结局（PRO）构建肺癌围手术期动态康复评价体系的研究

Recovery from tumor removal surgery is critical to overall survival and quality of life for cancer patients. Recent advances in perioperative medicine and refinement of surgical procedures have proposed “functional recovery” and “symptom relief” as the most important target for Enhanced Recovery After Surgery. However, adaption of this new model is hurdled by the lack of “patient-centered” methods for evaluating recovery from major cancer surgery. Our pilot studies show that using PRO-measured symptom and functional impairment are feasible and sensitive to post-treatment recovery. We propose a series of studies, with a combination of psychometrics, artificial intelligence and biostatistics, to establish a PRO-based system to evaluate the dynamic recovery from lung cancer surgery. This system includes a valid PRO symptom assessment tool, a recovery-symptom cluster, minimal clinically important difference, and a recovery index and its profiles in the current surgery practice. Should the proposed studies be successful, the results may provide the measurement tool and utility parameters for implementing the patient-centered recovery management model, may promote precise surgery and recovery care by adding patients’ perception on their recovery trajectory.

手术是肺癌的主要治疗手段，围手术期康复速度和质量是决定患者生存时间及生活质量的关键。近年来，“快速康复外科”提出了以“症状缓解”和“日常功能恢复”为目标的康复新理念，但缺乏临床实践的方法学支持。课题组前期小样本研究显示，采用患者报告（PRO）症状功能评价肺癌围手术期康复可行且对手术方式敏感，提示以PRO为基础的肺癌围术期症状功能测量可数量化地评价患者康复动态。本项目拟结合PRO和传统临床结局，综合现代心理测量学、人工智能和统计学方法，建立一套包括围手术期PRO量表、康复症状群、预警阈值、最小临床意义差异值、康复指数及现有临床环境下基线水平的标准化测评工具和技术参数系统，并在临床患者人群验证其灵敏度和特异度。该系统将为“以患者为中心”的肺癌围手术期康复平台提供方法学支持,为临床个体化手术及后续治疗和康复方案提供决策依据，为管理部门审批康复新方案新技术提供参考指标。

本研究遵循美国食品药品监督管理局编撰的患者报告结局（PRO）测量量表研制原则，组建专家研究小组，构建肺围手术期症状量表（PSA-Lung）的理论模型、概念框架和条目池，采用经典测量理论和临床测量学等关键技术筛选条目以及评价PSA-Lung量表在真实临床环境中的信效度、敏感度、反应度、可接受度和可利用性，制定PSA-Lung临床应用参数，并进行临床应用验证。主要取得以下成果：. 1.建立肺围手术期纵向队列，长期随访达1年以上，至2022年底共采集1864名患者数据，为PRO工具的心理测量学验证及临床应用研究提供数据资源。. 2.PSA-Lung研制和信效度验证，形成9个条目简明症状量表，采用0-10数字评分法，24h回顾时间段。建成基于中国患者文化背景的量表1份，使临床高频监测患者症状可行，提高了患者依从性及数据完整性。. 3.围手术期康复评价参数制定，建立肺癌围手术期主要症状的康复指数，以临床或功能结局为校标，制定肺术后主要症状条目的预警阈值及最小临床意义改善值。. 4.量表的应答特征选择，验证该量表可以在电子和纸质两种采集方式直接进行转换。比较24h、7天和28天回顾时间段评分，发现24h能显著减小回忆偏倚，适合手术患者短期随访使用。比较四种评分选项，发现0-10评分具有更好的临床反应度。. 5.使用现代纵向统计学方法拟合动态康复模型的方法，描述患者康复状态，建立肺癌围手术期动态康复曲线：采用群组轨迹分类模型，将肺癌围手术期主要症状负担分为3类（低负担、高-低负担及高负担）。将三种轨迹与患者功能康复时间关联，明确症状缓解是患者康复的主要影响因素之一。. 6.PRO用于评估手术方式。采用建立的PRO动态康复评估体系对开放和腔镜手术、单孔和多孔手术、肺叶和肺段手术对患者的症状及日常功能影响进行比较。并对患者就诊时及出院时的症状负担进行量化，为个体化围手术期管理策略提供数据支持。. 7.基于评估体系及电子化数据平台，初步建立基于ePRO症状监测-预警-反馈的患者管理模式，并进行临床有效性评估，显示该模式在中国患者人群中可行且有效。