靶向性非病毒基因载体改性聚乙烯亚胺的制备及研究

聚乙烯亚胺(PEI)作为新型的非病毒类基因载体由于不存在病毒类载体的安全隐患，在基因治疗领域引起了研究者们广泛的兴趣。但是PEI较强的细胞毒性和较低的转染效率影响了它在临床上的进一步应用。本项目设计一种具有新型结构的基因载体，在PEI上引入生物相容性且疏水性的聚氨基酸链段、亲水性的PEG链段和靶向配体RGD。疏水性的聚氨基酸链段有助于压缩载体/DNA复合物颗粒，亲水性的PEG链段有利于增强复合物颗粒在体液中的稳定性，配体可以介导复合物颗粒对目标组织的靶向性移动。本项目首先对合成的聚合物结构进行清晰的表征，然后通过细胞实验评价载体的细胞毒性，进一步通过体外转染实验评价材料对不同细胞系的转染效率。最后通过体内转染实验验证基因载体的体内实用性。本项目的目标是制备出一类适合体内转染实验的具有较低细胞毒性和明显靶向性和转染效果的非病毒基因转染载体。