多功能化聚阳离子基因载体的设计

本研究的目标在于探索基因治疗的载体的多功能化实现途径和优化因素，建立一种提高非病毒聚阳离子基因载体性能的通用模式，从而提高聚阳离子载体实际应用的可能。具体而言，以目前非病毒基因载体中代表性的PEI阳离子化合物为研究模型，根据聚阳离子载体的体内转运特点，针对性的对其进行耐血清，高效跨膜转运以及靶向，环境敏感的多功能化设计，力图找出各种功能化因素对于该化合物基因转染能力的影响和内在规律，从而达到转染效率和生物相容性的最佳化。

本科研项目主要目的在于探索基因治疗的载体的多功能化实现途径和优化因素，建立一种提高非病毒聚阳离子基因载体性能的模式，从而提高聚阳离子载体实际应用的可能。我们以目前非病毒基因载体中代表性的PEI阳离子化合物为研究模型，根据聚阳离子载体的体内转运特点，针对性的对其进行耐血清，高效跨膜转运以及环境敏感的多功能化设计。我们设计了多种体系，找出一种或者多种功能化因素对于基因转染能力的影响和内在规律，进而实现转染效率和生物相容性的最佳化。该研究项目共发表SCI论文19篇，其中多篇工作被wiley出版集团MaterialsView网站重点推介。Adv Sci 2015, DOI:10.1002/advs.201500108上发表工作被wiley MaterialsViews重点点评。多篇文章作为当期封面文章(front cover)。共培养博士生3名，硕士研究生2名。