核移植胚胎干细胞来源的运动神经元祖细胞移植治疗转基因ALS鼠的实验研究

肌萎缩侧索硬化(ALS)病因不明，致死率高，选择性损伤运动神经元，缺乏有效的药物治疗，是最适合细胞替代治疗的疾病之一。但干细胞治疗ALS面临着免疫排斥反应和移植细胞的来源等很大的障碍。由细胞核移植和胚胎干细胞技术发展形成的治疗性克隆技术，不仅可以解决这些瓶颈问题, 还避免了胚胎研究的伦理问题，开创了一条全新的治疗途径。本实验拟通过治疗性克隆技术获得核移植胚胎干（ntES）细胞，采用拟胚体途径，生化信号诱导方式，使其分化为神经干细胞，及进一步分化为运动神经元祖细胞和特异的运动神经元，并对其性质、功能作初步鉴定；然后将ntES细胞来源的运动神经元祖细胞经静脉及鞘内注射等途径移植入转基因的ALS模型鼠体内，研究神经细胞的迁移、分化以及与宿主的神经元和肌肉神经环路整合情况，并观察模型鼠的运动功能改善情况，科学的评估其移植治疗的可行性及可能的局限性，寻求ALS治疗的新突破。