基于全新理论体系推论式模型的若干两组间比较统计推断方法及其样本量估计方法的研究

Recently, more and more study chooses to use Bayes methods. However, Bayes’ theorem has played a “controversial theorem” for two-and-a-half centuries. Bayes’ theorem, convenient but potentially dangerous in practice, especially when there is no prior information and when using prior distributions not firmly grounded in experience. Posterior probabilistic statistical inference without priors is an important but so far elusive goal. None of the existing methods have given a completely satisfactory solution. Researchers recently developed a new framework for prior-free probabilistic inference, called inferential models (IMs). It has shown that the IMs provide the “best possible inference,” while the existing approaches provide only approximations to the “best possible inference.” Research on this newly developed framework is just beginning, and it has rarely been used to solve practical problems. In this project, we plan to develop two sample efficient tests based on the inferential model for normally distributed data and binary outcome. Meanwhile, the corresponding sample size determination methods will also be provided. The R package and SAS macros for all the developed methods will also be given to continent their use. The proposed methods have the potential to be more powerful than the existing methods. This project, we believe, can contribute to the development of biostatistical methodology and application.

贝叶斯方法凭借其有利于解决复杂问题的优势近来得到了广泛发展。但当无历史信息时如何构建无信息先验一直都是贝叶斯方法的难题。现有无信息先验分布已被证明并非严格意义上的无信息。为保留贝叶斯方法的优点同时又实现真正的无信息先验，近来一套全新的理论体系——推论式模型IM（Inferential Models）被提出。该体系从理论及模拟上均证明在无先验信息情况下要优于已有理论体系。但该理论体系的研究刚刚起步，围绕现实应用问题的推断方法研究极少，相应样本量估计方法更是空白。本研究拟在该理论体系下，就两组间常见资料类型的比较，围绕若干应用问题，构建新的统计推断方法及其样本量估计方法，并开发相应的R软件包及SAS宏程序。IM体系为优于传统理论体系的全新方法学体系，本项目紧跟国际前沿，且所提方法的统计性能有望优于传统方法，因此本研究不仅具有较高的应用价值，同时在方法学上有较高的理论价值和创新意义。

近来一套全新的理论体系推论式模型IM（Inferential Models）被提出。该体系从理论及模拟上均证明在无先验信息情况下要优于贝叶斯理论体系。该理论体系最终给出的统计推断形式等价于我们熟悉的置信区间，应用方便。本项目在该理论体系下就常见资料类型的统计推断及样本量估计方法进行了重点研究。. 项目按计划圆满完成了预期的研究目标，主要研究内容包括：① 对于常见的二分类结局数据，建立了单组发生率、平行设计下两独立率差、配对设计下两配对率差及率比的置信区间新方法；②建立了泊松分布均数的置信区间新方法；③对于诊断试验数据，构建了加权Youden指数置信区间及样本量估计方法、构建了基于加权Youden指数确定的诊断界值、灵敏度和特异度置信区间及样本量估计方法；④ 开展了诊断试验及相关系数样本量估计方法研究；⑤实现了所有方法的R语言编程；⑥ 围绕有向无环图和线性回归理论从理论推导及统计模拟两个角度研究了其在混杂因素识别及混杂影响程度的分析研究。. 本项目成果主要体现在论文发表，项目共发表论文7 篇，其中SCI 收录论文3篇，中文核心期刊4 篇；4篇为方法学基础的，3篇为应用研究。此外尚有3篇研究在投稿当中，包括1篇SCI论文。. 本项目的意义在于：系统地对置信区间的方法、算法、编程和应用进行了研究，为医学研究设计中置信区间估计提供了更多方法学依据。