TfR介导反师剪接核酶对肝癌抑癌基因突变的修复作用

应用计算机设计并合成针对P53和P16的反式剪接核酶基因，克隆入真核表达载体，体外鉴定核酶活性。采用转铁蛋白受体介导法将基导入肝癌细胞株高效表达。检测其对肝癌细胞株恶性表型的影响，观察核酶转导的肝癌细胞在裸鼠体内的成瘤率，并应用人肝癌裸鼠移植模型从整体水平评价反式剪接核酶的治疗作用，为肝癌的基因治疗开辟一条新途径。