脑内移植基因修饰的肌细胞治疗震颤麻痹的研究

为解决脑内移植治疗帕金森病供体来源困难，将酪氨酸羟化酶（TH）基因导入NIH-3T3细胞，这种经TH修饰的细胞，呈TH免疫组化阳性及应，并能产生多旋多巴，将其作为供体治疗帕金森病模型大鼠，移植后第3、6、9和12天，病理性旋转行为分别改善526%、684%、63.2%和44.7%。二疗后疗放下降可能与机体排斥3T3细胞有关。进一步将HTH、cDNA连接到逆转录病毒载体LNSX上，构建成真核表达载体LNSHTH，然后通过in vivo途径转染帕金森病模型鼠的纹状体细胞，外源的HTH1基因在宿全脑内得到表达，并使其病理行为长期改善。这种新的基因治疗帕金森病的方式，有其独特的优越性。