以RNA为靶的药物研究

RNA在生命体内执行着重要的生物功能，并具有丰富的结构多样性与复杂性，正在成为新的药物研究靶点。本研究旨在通过对肿瘤相关基因1A6的结构分析与功能研究，设计合成酶稳定性好、透膜能力强的反义寡核苷酸和能产生RNA干涉效应的结构稳定的双链RNA；同时借助计算机辅助药物设计手段，以1A6基因mRNA和HIV-1 TAR RNA的三维结构为基础，运用从头设计或数据库搜索方法，设计并合成具有抗肿瘤或抗病毒的小分子药物。该研究将采用各种生物物理与分子生物学的方法评价小分子药物与RNA的相互作用，建立研究小分子药物与RNA相互作用的模型。通过对以RNA为靶的药物研究，发现新的抗肿瘤抗病毒先导结构，同时建立一个以RNA为靶点的药物研究共用平台，为今后开展该领域研究奠定基础。