诱导人胚胎干细胞为分泌凝血因子的肝脏细胞

本研究利用我们建立的人ES细胞系进行人ES细胞诱导为分泌凝血因子的肝细胞研究，体外通过检测AFP、ALB、G6P、TAT的表达鉴定诱导肝细胞，分析凝血因子Ⅷ、Ⅸ的分泌，并通过利多卡因清除率测定诱导肝细胞功能；然后进行在体实验，检测供体细胞Y染色体基因的表达和细胞的移植安全性，通过测定总胆红素、凝血酶原时间、血氨等分析诱导肝细胞的功能。在此基础上开展纠正或缓解凝血因子基因敲除小鼠血友病症状的实验。这无论在研究构思上还是在人ES细胞定向诱导分化研究方面均属新的尝试，这在血友病的治疗研究上也是新的探索。