巴金森氏病基因治疗的实验研究

本项目已成功将体外原代培养大鼠骨骼肌细胞植入脑内并存活一年以上；重组、克隆多种不同带有大鼠酪氨酸羟化酶（TH）基因的质粒及逆转录病毒载体；成功将含TH基因的质粒通过阳离子脂质体转入肌细胞并获得转高转染率；将带有TH基因肌细胞植入帕金森病（PD）大鼠脑内获得长时程的存活和表达（6个月以上），脑内多巴胺分泌明显增高，症状缓解；设计制造出计算机控制PD大鼠及PD猴模型行为检测仪；成功的制作出PD猴模型；重组出含有人TH基因的逆转录病毒载体；成功将含有人TH基因的质粒通过脂质体介导在体外转入培养的人胚肌细胞并植入PD猴脑内获得长达3个半月的TH表达、症状缓解；本项目在国内已达先进水平并基本跟上了世界同类研究发展水平。