建立CXCR4高表达肌干细胞系促进MTT效果的实验研究

DMD是临床常见、严重影响生活、导致死亡的重大疾病，目前尚无有效的治疗方法。MTT能将正常基因完整转移，是迄今唯一能应用于临床的治疗策略。但存在移植细胞增殖活力差，扩散受限和免疫反应等限制。本课题在前期已进行的大量成肌细胞生物学特性、MTT研究的基础上，进一步提出利用趋化因子受体CXCR4在干细胞特性和迁移/归巢过程中的作用，构建pCXCR4真核表达载体，转染成肌细胞，使处于不同分化阶段的肌前体细胞具有增强的肌干细胞特性和趋化移动能力，并利用SDF-1/CXCR4轴促进血管生成的生物学效能，用高表达CXCR4肌干细胞进行全身及局部MTT，使之趋化性分布于靶肌肉，促进周围组织血管化。本研究有望在肌干细胞的生物学特性，SDF-1/CXCR4对肌干细胞增殖、分化、迁移的影响，高表达CXCR4肌干细胞MTT的效果评价方面取得进展，为DMD的细胞/基因治疗奠定基础。