核酶基因反义治疗视网膜色素变性的动物实验研究

视网膜色素变性（RP）是眼科最常见的遗传性视网膜疾病。目前的主要治疗方法有药物治疗、视网膜移植和基因治疗等。由于视网膜移植和药物治疗疗效不确切，目前基因疗法治疗RP成为研究热点。本研究通过基因打靶技术构建视紫红质基因突变转基因小鼠作为动物模型，以质粒重组腺相关病毒（rAAV）为载体，将锤头状核酶及绿色荧光蛋白（GFP）基因同时转载到同一个rAAV载体，通过手术显微镜在视网膜和视网膜色素上皮细胞之间注入rAAV-RNA-GFP病毒混悬液，然后用干涉光断层扫描仪和共聚焦显微镜观察不同区域、不同病毒滴度、不同时间点的转染情况，从而评估核酶反义基因治疗RP的效果。